Une thérapie génique à l’étude contre la maladie de Steinert
Biologie
Santé
La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) ou maladie de Steinert est une maladie neuromusculaire génétique rare et invalidante, qui touche de nombreux organes et dont l’issue est fatale. Aucun traitement n’est disponible à ce jour pour les malades. Forts de précédentes recherches sur les causes moléculaires de la maladie, des chercheurs et chercheuses de l’Inserm, du CNRS, de Sorbonne Université, du CHU Lille et de l’Université de Lille, en partenariat avec l’Institut de myologie, au sein du Centre de recherche en myologie et du centre Lille neuroscience & cognition, ont développé et testé une thérapie génique prometteuse qui agit directement sur l’origine de la maladie. Les premiers résultats publiés dans Nature Biomedical Engineering montrent, chez la souris, une correction des altérations moléculaires et physiologiques du muscle squelettique1 .
- 1Le muscle strié squelettique est le muscle qui est attaché au squelette par les tendons et qui, par sa capacité à se contracter, permet d’effectuer des mouvements précis dans une direction bien définie.
Bibliographie
Reversal of RNA toxicity in myotonic dystrophy via a decoy RNA-binding protein with high affinity for expanded CUG repeats, Ludovic Arandel, Magdalena Matloka, Arnaud F. Klein, Frédérique Rau, Alain Sureau, Michel Ney, Aurélien Cordier, Maria Kondili, Micaela Polay-Espinoza, Naira Naouar, Arnaud Ferry, Mégane Lemaitre, Séverine Begard, Morvane Colin, Chloé Lamarre, Hélène Tran, Luc Buée, Joëlle Marie, Nicolas Sergeant* & Denis Furling*. Nature Biomedical Engineering, 10 février 2022. DOI : 10.1038/s41551-021-00838-2
